VARIANT et l’Université de Campanie Luigi Vanvitelli s’associent pour mener des études précliniques sur VAR002, une thérapie génique pour les maladies rétiniennes héréditaires liées au gène CRX.

Paris – Variant et le Centre des maladies oculaires rares de l’Université de Campanie Luigi Vanvitelli – UCLV (Naples, Italie) annoncent aujourd’hui une collaboration pour lancer des études précliniques afin d’accélérer le développement de VAR002. Ces études comprennent une étude de l’histoire naturelle chez des patients atteints de dystrophies rétiniennes liées au gène CRX, la production d’un vecteur GLP/GMP et une étude de toxicologie sur des modèles animaux de grande taille.

Variant et UCLV s’associent pour le développement préclinique de la thérapie génique CRX

Pour garantir le succès des prochains essais cliniques de VAR002, thérapie génique pour les maladies rétiniennes héréditaires liées au gène CRX (amaurose congénitale de Leber, rétinite pigmentaire et dystrophie cônes-bâtonnets), Variant collabore avec le Centre maladies oculaires rares de l’Université de Campanie Luigi Vanvitelli (UCLV).

Mieux comprendre l’évolution de la maladie de CRX est essentiel

Cette collaboration se concentre sur deux aspects fondamentaux :

1. Une étude d’histoire naturelle: Dirigée par le professeur Francesca Simonelli, responsable de la clinique ophtalmologique UCLV, une étude longitudinale suivra les patients atteints d’une mutation sur le gène CRX pendant au moins deux ans. Elle permettra d’établir des paramètres cliniques de suivi et des méthodes de test pour mesurer la progression de la maladie.
2. Le développement préclinique : VARIANT réalisera l’étude de toxicologie préclinique et la production de vecteurs avec l’UCLV. Cela permettra de garantir la sûreté de VAR002 avant le début des essais cliniques à Naples.

Assurer le chemin vers une thérapie CRX

“Le Centre des maladies oculaires rares de l’UCLV possède une vaste expérience internationale en matière d’essais cliniques en thérapie génique ophtalmologique”, déclare Denis Cayet, PDG de Variant. “Cette collaboration nous permet de tirer parti de leur expertise pour le développement préclinique, ouvrant ainsi la voie au premier essai clinique de thérapie génique CRX à Naples.”

Une opportunité pour les patients de CRX

Le professeur Simonelli ajoute: “Cette étude de l’histoire naturelle fournira des informations précieuses sur la progression des maladies liées au gène CRX, ce qui nous facilitera la mesure des résultats obtenus ultérieurement par la thérapie VAR002. Avec le VAR002, nous pensons que les patients concernés par une mutation sur le gène CRX disposeront d’une nouvelle alternative thérapeutique prometteuse”.

À PROPOS de VAR002

VAR002 est un vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) développé pour traiter l’amaurose congénitale de Leber, la rétinite pigmentaire et la dystrophie de cônes-bâtonnets dues à une mutation du gène CRX. Cette thérapie de remplacement génique fournit une copie non mutée du gène CRX humain pour remplacer le gène défectueux, ce qui induit l’expression d’une protéine CRX fonctionnelle dans les photorécepteurs. VAR002 est administré sous la forme d’une suspension stérile de particules virales, injectée directement dans l’espace sous-rétinien. Cela déclenche l’expression du transgène dans les bâtonnets et les cônes.

À PROPOS de VARIANT

Variant est une société de biotechnologie qui développe des produits innovants dans le domaine de l’ophtalmologie. Variant fournit à l’industrie pharmaceutique des données solides de preuve de concept pour permettre le développement clinique de stratégies thérapeutiques pour des maladies visuelles rares. La société a plusieurs collaborations scientifiques dans l’analyse du génome, la production et l’administration de vecteurs AAV, et les organoïdes rétiniens humains. Nos partenaires associés sont bien placés pour tester des thérapies pour les formes dominantes et récessives de dystrophie rétinienne, notamment les maladies orphelines telles que l’amaurose congénitale de Leber, les dystrophies cônes-bâtonnets et la rétinite pigmentaire. En outre, le portefeuille préclinique de Variant, qui est de premier plan, présente un profil de risque diversifié : la société est spécialisée dans l’utilisation de gènes “facteurs de transcription”, qui interviennent très tôt dans le développement des photorécepteurs pour relancer la différenciation des cônes et des bâtonnets dans la rétine.

À PROPOS du Centre des maladies oculaires rares de l’Université de Campanie Luigi Vanvitelli, Naples, Italie.

Le Centre des maladies oculaires rares de l’hôpital universitaire de Campanie Luigi Vanvitelli  accompagne, en matière de diagnostic, de rééducation et de thérapie, les patients souffrant de maladies oculaires héréditaires, telles que les dystrophies rétiniennes, les maladies optiques, le kératocône et les dystrophies cornéennes, qu’elles soient non syndromiques ou syndromiques. Récemment, une “Unité de thérapie oculaire avancée du Téléthon” a été créée au Centre, née de la collaboration entre la Fondation Téléthon et l’hôpital universitaire de Campanie Luigi Vanvitelli, unique en Italie et parmi les rares en Europe dédiée aux études cliniques visant à évaluer des stratégies thérapeutiques pour le traitement des maladies oculaires rares. De cette façon, les patients peuvent être enrôlés dans les principales études cliniques sur les maladies oculaires héréditaires.